16 juli 2206
Sela Breen
Lange tijd waren de keuzes grimmig. Je neemt een statine. Het werkt niet? Elke paar weken wordt u geprikt met een injectie.
Dat is ten einde. Of op zijn minst van vorm veranderen.
De FDA heeft prioriteitsbeoordeling verleend aan Lipfendra (enlicitide). Het is de eerste orale pil die een eiwit genaamd PCSK9 blokkeert. Dit eiwit bepaalt hoe uw lichaam omgaat met ‘slechte’ cholesterol. Voorheen werkten medicijnen die PCSK9 stopten ook. Het waren maar injecties. En mensen haatten ze. Niet de werkzaamheid, de handeling zelf.
Waarom PCSK9 blokkeren?
Je lever maakt dit eiwit aan. Zijn taak? Om het vermogen van uw lichaam om LDL-cholesterol uit uw bloed te verwijderen te verminderen. Als u PCSK9 stopt, wordt uw lever wakker. Het begint LDL uit de bloedsomloop te trekken. Bloedwaarden dalen. Het is eenvoudige biologie. Maar de toetredingsdrempel voor bestaande injecteerbare PCSK9-remmers was hoog. Kosten, toegang en naalden zijn echte obstakels voor miljoenen mensen. Een orale pil verwijdert de naald. Verwijdert het de kosten? Waarschijnlijk niet. Maar het neemt een belangrijk wrijvingspunt weg.
De inzet is hoog
We hebben het niet over kleine aanpassingen. Een hoog LDL-gehalte is een beïnvloedbare risicofactor voor hartziekten. Hartziekten doden meer Amerikanen dan wat dan ook. Te veel LDL bouwt plaques op in de slagaderwanden. Deze vernauwen de slagaders. Beperk de bloedstroom. Als een plaque scheurt, vormt zich een stolsel. Dat leidt tot hartaanvallen. Slagen. Het American College of Cardiology en de American Heart Association hebben het LDL-doel vastgesteld op minder dan 50 mg/dl voor patiënten met een zeer hoog risico. Veel mensen missen dat doel.
Wat de gegevens zeggen
Goedkeuring volgde op twee grote proeven. Totaal 3207 volwassenen. Ze hadden allemaal een ernstig hoog cholesterolgehalte. Ze gebruikten allemaal al de maximale statinedoses.
Bij het eerste onderzoek waren volwassenen betrokken met bestaande hart- en vaatziekten of een hoog risico. Hun gemiddelde aanvangs-LDL bedroeg na 24 weken 96 mg/dl. De Lipfendra-groep zag een daling van 56 procent vergeleken met placebo.
Het tweede onderzoek richtte zich op mensen met HeFH (heterozygote familiale hypercholesterolemie). Een genetische aandoening die LDL omhoog drijft. Gemiddeld begin? 119 mgd/L. Na 24 weken daalde het LDL met 59 procent ten opzichte van placebo.
Volgens de huidige richtlijnen is een PCSK9-remmer zinvol als u de maximale statines gebruikt en het LDL boven de 70 mg/dA blijft. Een pil die het niveau met bijna de helft verlaagt, brengt veel mensen dichter bij de finish.
“Dit nieuwe medicijn is geen zoutvervanger voor statines, maar een add-on.”
Voor wie is dit?
Lipfendra is niet voor iedereen. Het richt zich op mensen bij wie de behandeling met alleen statines is mislukt. Goedgekeurd voor mensen met een hoog cholesterolgehalte of HeHF die al aan het levensstijlwerk dieet, lichaamsbeweging en maximale statines doen.
Bijwerkingen zijn belangrijk. In de HeFH-studie rapporteerden patiënten die Lipfendra gebruikten vaker diarree en duizeligheid dan placebogebruikers. Er kwamen geen unieke bijwerkingen naar voren in het onderzoek naar hartziekten, hoewel de stopzettingspercentages vergelijkbaar waren. Diarree is niet ideaal. Duizeligheid is vervelend. Maar voor sommigen heeft een pil de voorkeur boven een injectie.
Lifestyle eerst, altijd
Vergeet de basis niet. Richtlijnen leggen de nadruk op gezond leven vóór farmacologische therapie. Groenten, fruit, volle granen, magere eiwitten. 150 minuten per week matige lichaamsbeweging.
Voor velen is dat genoeg. LDL beweegt zich in de goede richting.
Als er niet genoeg statines zijn, komen ze binnen.
Wanneer statines maximaal zijn, raken ze niet de beoogde add-ons zoals Lipfendra. Dit is een ladder. Je springt niet naar de top. Jij klimt omhoog. Lipfendra is de volgende stap voor degenen die de anderen echt hebben geprobeerd.
Een dagelijkse pil die het LDL met de helft verlaagt, is aanzienlijk. Het opent deuren. Als u of een dierbare ondanks gezonde gewoonten en maximale statines worstelt, overleg dan met uw arts over deze goedkeuring.
Er zijn misschien nog steeds vragen over de langetermijneffecten en de betaalbaarheid, maar het landschap is slechts een klein beetje veranderd. Gewoon een beetje.
Sela Breen is assistent-gezondheidsredacteur bij mindbodygreen en afgestudeerd aan de Medill School of Journalism van de Northwestern University.
